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Malattie Rare: insieme e informati sulle frontiere della cura e della ricerca

Lo scorso 6 Giugno a Roma si è svolto un Workshop, promosso da UNIAMO, Federazione Italiana Malattie Rare, sull’importanza per il malato raro della qualità e l’accesso alle informazioni, il coinvolgimento consapevole nelle scelte di diagnosi, di cura sperimentale, e il sentirsi parte, il fare squadra con il clinico e/o il ricercatore. L’iniziativa è stata sostenuta da un’erogazione liberale di Recordati.  Al centro dei lavori sono stati messi due temi che sono ad alta complessità e dove l’esperienza di essere sul confine e la necessità di poterci essere in modo consapevole e costruttivo insieme a tutti gli attori lì in gioco, è particolarmente evidente:
• lo screening neonatale,
• l’accesso anticipato a farmaci ancora in sperimentazione.

I partecipanti, associazioni di pazienti, professionisti della salute e clinici si sono confrontati in sessioni parallele sui due argomenti.

La discussione è stata accesa e proficua e ha messo in evidenza che c’è ancora molta strada da fare sia nel contesto delle informazioni da dare al paziente che nel rapporto con i clinici e le istituzioni.

UNIAMO FIMR onlus ha ritenuto importante organizzare questo incontro per focalizzare i requisiti che una corretta informazione deve possedere quando al cittadino, nel caso dello screening neonatale, è richiesto di esprimere una scelta. Una scelta consapevole che può avvenire solo se tutti gli attori in gioco si sentono partecipi nel processo di relazione.

Le associazioni dei pazienti non sono del tutto incluse in questo processo perché UNIAMO FIMR onlus, se da una parte è presente nel tavolo promosso da Agenas “Elaborazione di linee guida cliniche per l’individuazione di protocolli applicativi per lo Screening Neonatale Esteso”, dall’altra non è presente nel tavolo istituito presso il Ministero della Salute che da qui a poco dovrebbe decretare le linee di indirizzo per l’applicazione dello screening neonatale allargato a seguito dell’applicazione dell’art 1 comma 229 della legge di stabilità per il 2014.

Nelle quattro ore di confronto sono stati elencati, discussi e condivisi i punti cardini, base di una corretta informazione che porta il cittadino ad una scelta consapevole.

In conclusione UNIAMO FIMR onlus auspica che davvero si arrivi a parlare e a mettere in pratica un welfare partecipativo dove il cittadino attivo e il paziente informato, rappresentante dell’associazionismo di settore, sia incluso nei tavoli decisionali, soprattutto quando gli argomenti da trattare sono complessi. Lo stesso welfare partecipativo è menzionato nella consultazione pubblica di riforma del terzo settore.

Per l’accesso anticipato ai farmaci, argomento di grande attualità per i pazienti affetti da malattie rare per il fatto che pochi sono i trattamenti disponibili per queste patologie, il fatto di accelerare la diffusione di nuove molecole individuate per questi casi è, spesso, di importanza vitale. Valutare il rischio di utilizzo di farmaci immediatamente dopo la fase I di studio, cioè quando viene stabilito che il farmaco può essere usato sugli esseri umani e prima di essere testato in studi clinici, non è semplice. Dai dati raccolti da questi pazienti i clinici dovrebbero poi stabilire rapidamente se il farmaco è efficace. La discussione è aperta perché da una parte si accusa il sistema di controllo di non essere al passo con le innovazioni della medicina, portando ad esempio i farmaci bio-compatibili, sull’altro piatto della bilancia c’è il problema che un accesso più rapido non permetterebbe la valutazione del rischio sul medio-lungo periodo. Ma per le malattie rare il tempo spesso non è un opzione possibile e l’unica possibilità in mano al paziente, o al caregiver, è quella di essere realmente informati di quello a cui si può andare incontro sottoponendosi a trattamenti sperimentali. E’ qui che un consenso informato, inteso come una reale partecipazione al percorso terapeutico, fa la differenza ed è indicatore della qualità della cura e della ricerca.

Altro tema affrontato dal tavolo di lavoro è stato quello dei farmaci off-label utilizzati nella terapia delle malattie rare. Analizzando la Legge 16 maggio 2014 n. 79, si è visto che può essere un modo di mettere ordine in una pratica che non sempre viene regolamentata da canoni scientifici e monitorata in modo corretto per tutelare i pazienti che ne fanno uso. La legge, infatti, prevede che, anche in presenza di una valida alternativa terapeutica nell’ambito dei farmaci autorizzati, è possibile inserire nella cd. Lista 648 (“off-label”) i farmaci che possono essere utilizzati per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata purché tale indicazione sia nota e conforme a ricerche condotte nell’ambito della comunità medico-scientifica nazionale e internazionale, secondo parametri di economicità ed appropriatezza. L’inserimento può avvenire solo dopo una valutazione dell’AIFA, con conseguente erogazione a carico del SSN. Questo serve anche per evitare che se tali farmaci perdono interesse commerciale per la loro primaria indicazione, non vengano fatti scomparire dal mercato senza un adeguata analisi delle conseguenze per i pazienti affetti da quelle malattie non comprese nelle indicazioni terapeutiche.

La paura presente nelle associazioni di pazienti è che questa pratica possa determinare un aumento di prezzo dei farmaci sul mercato, creando ulteriori difficoltà all’accesso. Il punto è rimasto aperto e sarà oggetto di ulteriori approfondimenti anche nel prossimo evento pubblico di UNIAMO, Determinazione Rara, in calendario per il prossimo 20 giugno presso l’Auditorium Ministero della Salute, Lungotevere Ripa, 1
h.10.00 – 18.30, dove verrà presentata una ricerca proprio su questo argomento. (link per iscrizione: http://www.uniamo.org/it/component/content/article/1-news-in-evidenza/684-verso-un-nuovo-patto-per-la-ricerca.html

UNIAMO FIMR

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