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Emofilia: disponibile in Italia turoctocog alfa

emofiliaRoma, 27 febbraio 2015 – Da febbraio è disponibile in Italia la prima nuova molecola da DNA ricombinante introdotta nel mondo dell’emofilia da 10 anni a questa parte: turoctocog alfa (NovoEight®, Novo Nordisk), il fattore VIII della coagulazione ricombinante (rFVIII) indicato per la profilassi e il trattamento dei sanguinamenti in persone con emofilia A. Turoctocog alfa ha dimostrato la sua efficacia, grazie alla riduzione degli episodi di sanguinamento, e la sua sicurezza. Lo comprovano gli studi realizzati nell’ambito del programma clinico “Guardian™”, uno dei più ampi e completi programmi di sperimentazione clinica pre-registrativa sull’emofilia, con oltre 210 persone con emofilia A grave arruolate. Degno di nota il fatto che in queste persone non si sono sviluppati gli anticorpi inibitori, uno dei maggiori problemi connessi con la terapia sostitutiva e che rende inefficace la terapia stessa.

[easy_ad_inject_1]Inoltre, grazie alla più avanzata tecnologia di purificazione delle proteine, turoctocog alfa permette di offrire alle persone con emofilia A un trattamento affidabile e un buon profilo di sicurezza associato a praticità. Può essere infatti conservato fino ad una temperatura di 30˚C per 6 mesi – dando così al paziente libertà di utilizzo dove e quando necessario.

“L’impegno di Novo Nordisk nel mondo dell’emofilia inizia oltre 30 anni fa con la ricerca di soluzioni terapeutiche innovative per i pazienti meno fortunati, quelli che sviluppano l’inibitore al Fattore VIII, il 10% di tutti gli emofilici” afferma Pasquale Pelle, Direttore Biopharm, Novo Nordisk. “Grazie alla molecola eptagog alfa (NovoSeven® di Novo Nordisk) dai primi anni ’90 questi 4.000 pazienti nel mondo, circa il 50% dei quali bambini, possono ricevere una terapia efficace e sicura. Oggi con turoctocog alfa Novo Nordisk diventa la prima azienda a offrire un portfolio completo di terapie da DNA ricombinante per l’emofilia A, un ulteriore passo avanti per poter migliorare la qualità di vita delle persone con la malattia” conclude.

Oltre allo sviluppo di molecole innovative per il trattamento dell’emofilia, Novo Nordisk attraverso il progetto Changing Possibilities in Haemophilia® è impegnata, tramite la collaborazione con la comunità mondiale e nazionale dell’emofilia, le associazioni dei pazienti e le società scientifiche, ad aiutare le persone con la malattia a condurre una vita più agevole, accrescendo la conoscenza dell’emofilia da parte dell’opinione pubblica, promuovendo l’accesso a diagnosi, cura e trattamento. Ai numerosi programmi sociali attivi sostenuti da Novo Nordisk si aggiunge da febbraio il progetto ”Sans frontières Italia” della Fondazione Paracelso onlus, che si propone da alcuni anni di individuare i bisogni, accogliere le richieste di aiuto e trovare soluzioni per le persone con emofilia che si trovano in condizioni critiche o in circostanze di emergenza in merito a problemi di carattere sociale.

Grazie al contributo non condizionato di Novo Nordisk questo sostegno potrà essere ampliato a tutti i pazienti che ne faranno richiesta al proprio medico del centro emofilia. Verrà offerta, quindi, un’assistenza domiciliare a 360°, dando così un pratico aiuto sia alla persona malata sia alla famiglia, importante soprattutto se si tiene conto del fatto che si tratta di una patologia cronica in cui la diagnosi viene fatta in tenera età e che, almeno nelle prime fasi, è indispensabile un’assistenza continua.

L’emofilia è una malattia cronica, ereditaria che colpisce principalmente i maschi. Nelle persone con emofilia A si registra la mancanza o la disfunzione di una proteina, il fattore VIII, che è essenziale per una corretta coagulazione. Le persone con emofilia A hanno la tendenza a sanguinare più a lungo del normale o ad avere emorragie all’interno di muscoli, articolazioni ed organi interni. Per poter gestire la malattia e fermare il sanguinamento, le persone con emofilia A devono sostituire il fattore VIII mancante tramite iniezione endovenosa del fattore di coagulazione.
A livello globale si stima che più 400.000 persone siano affette da emofilia.
La malattia è gravemente sottostimata nei Paesi in via di sviluppo. In Italia si valuta ci siano circa 7.000 persone con deficit congeniti della coagulazione e patologie affini, di cui circa 4.000 sono emofilici e circa il 10% di questi hanno la complicazione dell’anticorpo inibitore.
Novo Nordisk

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