Melanoma avanzato: approvazione accelerata dell’FDA per pembrolizumab

Roma, 5 settembre 2014 – MSD, conosciuta negli Stati Uniti e in Canada con il nome di Merck, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato pembrolizumab, alla dose di 2 mg/kg ogni tre settimane, per il trattamento di pazienti con melanoma non resecabile o metastatico, già trattati con ipilimumab o anche con un BRAF inibitore, se con la mutazione BRAF V600 positiva.
L’indicazione è stata approvata con un processo accelerato basato sul tasso di risposta del tumore e la risposta a lungo termine. L’aumento della sopravvivenza o il miglioramento dei sintomi legati alla malattia non sono stati ancora stabiliti. Ulteriori approvazioni per questa indicazione dipenderanno dalla valutazione e descrizione dei risultati clinici che emergeranno dai trials di conferma.
Pembrolizumab è la prima terapia anti PD-1 approvata negli Stati Uniti e designata dall’FDA come “Breakthrough Therapy”, ovvero una terapia per il melanoma avanzato fortemente innovativa, grazie alla significatività dei risultati precoci degli studi clinici, rispondendo a necessità terapeutiche insoddisfatte. Per la dose raccomandata di 2 mg/kg sulla base dei dati su 89 pazienti, il tasso di risposta complessivo è stato del 24% (95% IC: 15, 34), con una risposta completa e 20 risposte parziali (21/89). Al momento dell’analisi dei dati, l’86% dei pazienti (18/21) che aveva presentato una risposta al trattamento rimaneva ancora in risposta obiettiva con una durata compresa tra 1.4+ e 8.5+ mesi, includendo gli 8 pazienti con risposte continue di 6 mesi ed oltre. Il 14% (3/21) dei pazienti ha presentato progressione dopo 2.8, 2.9 e 8.2 mesi dalla risposta iniziale.

Pembrolizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce aumentando la capacità del sistema immunitario di combattere il melanoma. Pembrolizumab blocca l’interazione tra il PD-1 e i suoi ligandi, PD-L1 e PD-L2, questo può riguardare sia le cellule tumorali che le cellule sane. Le reazioni avverse immuno-correlate che possono verificarsi con pembrolizumab includono polmonite, colite, epatite, ipofisite, nefrite, ipertiroidismo ed ipotiroidismo. In base alla severità degli eventi avversi, pembrolizumab deve essere interrotto o sospeso e devono essere somministrati corticosteroidi. Pembrolizumab può causare danni al feto se somministrato in gravidanza.

“Pembrolizumab è la dimostrazione del costante impegno di MSD nell’innovazione scientifica con lo scopo di aiutare tutte quelle persone che stanno combattendo contro le patologie più gravi”, ha affermato Kenneth C. Frazier, Presidente e CEO MSD. “Siamo riconoscenti a tutte le persone con melanoma avanzato che hanno preso parte agli studi clinici e a tutta la comunità medico-scientifica per il loro impegno che ha portato all’approvazione accelerata di pembrolizumab”.

MSD sta conducendo studi di Fase 2 e 3 nel melanoma avanzato con l’obiettivo di fornire ulteriori evidenze sull’utilizzo di pembrolizumab in questa indicazione.

Il melanoma è uno tra i più temibili tumori della pelle ed è la diciannovesima causa di morte per cancro in Europa. Si stima che nel 2012 siano stati diagnosticati 232.130 nuovi casi di melanoma in tutto il mondo.