• wpml-ls-flagItaliano

Tag: Sclerosi multipla

  • SCLEROSI MULTIPLA: IL PIÙ GRANDE EVENTO DEDICATO AI PAZIENTI AL CONGRESSO MONDIALE SU MALATTIA E PATOLOGIE CORRELATE A MILANO

    SCLEROSI MULTIPLA: IL PIÙ GRANDE EVENTO DEDICATO AI PAZIENTI AL CONGRESSO MONDIALE SU MALATTIA E PATOLOGIE CORRELATE A MILANO

    Si svolgerà il 14 ottobre, al termine del 9° congresso congiunto ECTRIMS-ACTRIMS “MSMilan 2023”, la giornata in cui saranno condivise le ultime novità della ricerca, e si cercherà di dare risposte a dubbi e domande dichi soffre di queste malattie e di chi se ne prende cura – Un evento al centro congressi MiCo di Milano, aperto al pubblico previa iscrizione obbligatoria e trasmesso in diretta streaming sul sito del congresso

    Milano, 8 settembre 2023 – Quest’anno il più importante congresso dedicato alla comprensione e al trattamento della sclerosi multipla e delle patologie correlate, che coinvolge oltre 9.000 delegati da tutto il mondo, si terrà a Milano: MSMilan2023. Organizzato da The European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis – ECTRIMS, in collaborazione con The American Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis – ACTRIMS, sarà ospitato dall’11 al 13 ottobre presso il Centro Congressi MiCo.

    Al termine, sabato 14 ottobre, dalle 15 alle 17, ospiterà una sessione speciale riservata alle persone che convivono con queste malattie. MSMilan Patient Community Day – questo il nome dell’iniziativa – permetterà alle persone con sclerosi multipla e patologie correlate, e ai propri famigliari e caregiver, di partecipare in presenza oppure online, per confrontarsi direttamente con ricercatori ed esperti che hanno partecipato al congresso e che giocano un ruolo fondamentale nel fare la differenza nel percorso di cura. Si tratta della seconda edizione di questa iniziativa, che ha visto la luce lo scorso anno ad Amsterdam.

    La giornata rappresenta un’opportunità unica per le persone che vivono con sclerosi multipla e patologie correlate – tra cui NMOSD (NeuroMyelitis Optica Spectrum Disorder o Spettro dei disordini della neuromielite ottica) e MOGAD (MOG Antibody Associated Disorder o malattia associata agli anticorpi anti-glicoproteina oligodendrocitica della mielina). La sclerosi multipla è una malattia cronica tra le più comuni e gravi, nonché prima causa di disabilità neurologica nei giovani adulti. Colpisce nel mondo circa 2,8 milioni di persone, di cui 1.200.000 in Europa e circa 137.000 in Italia, e due terzi sono donne. È una malattia che ha un serio impatto sulla vita quotidiana, tanto che in Italia il 57,6 per cento dei pazienti ha dichiarato di non lavorare, il 30 per cento ha perso anni di studi universitari a causa delle difficoltà di gestione dei sintomi (con il 18 per cento che vi ha rinunciato del tutto) e il 20 per cento degli studenti si sente discriminato a causa della malattia.1 Inoltre, in Italia, da 1.500 a 2.000 persone sono colpite da NMOSD e MOGAD, malattie degenerative a base autoimmunitaria che colpiscono il sistema nervoso, già considerate manifestazioni della sclerosi multipla, ma che sono in realtà patologie diverse.

    Oggi, grazie alla ricerca continua e all’impegno della comunità scientifica, sono disponibili numerose terapie farmacologiche e riabilitative che possono rallentare la progressione della sclerosi multipla e delle patologie correlate, consentendo alle persone colpite di convivervi per decenni, adattando e personalizzando il proprio percorso di cura. «In Italia, il neurologo è l’interlocutore principale per il 63% dei pazienti che, tuttavia, chiedono di avere maggiori possibilità per potersi orientare ed essere proattivi nelle sfide che queste malattie comportano, e di essere meglio informati sul processo decisionale che riguarda il loro trattamento e le opzioni di cura. La condivisione delle conoscenze è un mezzo indispensabile per consentire tutto questo. Ecco perché abbiamo dato vita al Patient Community Day», spiega Mar Tintorè, neurologa spagnola, presidente di ECTRIMS.

    Il Patient Community Day è un’occasione di scambio e dialogo tra comunità scientifica, pazienti e caregiver, realizzato con lo scopo di condividere le ultime novità della ricerca, ma anche cercare di dare risposte a dubbi e domande. «Invitiamo la comunità delle persone con sclerosi multipla e i loro famigliari a partecipare attivamente a questo evento, a fare domande e a sfruttare al meglio questa opportunità di confronto; il loro contributo sarà fondamentale», aggiunge Mara Rocca, Professore Associato in Neurologia dell’Università Vita-Salute e Responsabile dell’Unità di Neuroimaging della Sostanza Bianca del SNC dell’Ospedale San Raffaele di Milano, che modererà l’incontro con il presidente ECTRIMS.

    MSMilan Patient Community Day si avvale del sostegno di Associazione Italiana Sclerosi Multipla – AISM. «Nella strategia globale di ricerca sulla sclerosi multipla (SM) e patologie correlate, le persone con SM svolgono un ruolo fondamentale. Poiché l’esperienza con la SM varia da persona a persona, è importante coinvolgerle attivamente nella ricerca per sviluppare cure personalizzate. Per farlo, è cruciale collaborare con i ricercatori e promuovere una nuova cultura scientifica e cittadinanza scientifica diffusa. AISM, insieme alla sua Fondazione, ha investito nella creazione di modelli di ricerca e innovazione basati sulla corresponsabilità, che includono incontri tra persone con SM e i ricercatori. Questo impegno reciproco mira a migliorare la qualità della vita delle persone con SM e patologie correlate, sia nel presente che in futuro» dichiara Mario Alberto Battaglia presidente FISM e Direttore Generale AISM.

    MSMIlan Patient Community Day è organizzato in presenza, ma sarà possibile assistervi anche online, in diretta. Inoltre, al termine dell’incontro la registrazione sarà resa disponibile con traduzione multilingue in italiano, tedesco, francese, spagnolo e portoghese. È richiesta la preiscrizione, sia alla sessione in presenza sia allo streaming online; tutte le informazioni sul programma, su come partecipare e come iscriversi sono disponibili all’indirizzo https://ectrims.eu/msmilan2023-msmilan-patient-community-day-italian/ e sui canali Facebook, Twitter e Linkedin di ECTRIMS.

  • GIORNATA MONDIALE SCLEROSI MULTIPLA – La Società Italiana di Neurologia insieme ad AISM per promuovere l’accesso alle terapie innovative

    GIORNATA MONDIALE SCLEROSI MULTIPLA – La Società Italiana di Neurologia insieme ad AISM per promuovere l’accesso alle terapie innovative

    Roma, 30 maggio 2023. In occasione della Giornata Mondiale della Sclerosi Multipla che si celebra oggi 30 maggio, la Società Italiana di Neurologia (SIN) si unisce all’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) per promuovere maggior consapevolezza e supporto per le persone affette da questa grave malattia neurologica.

    La Giornata Mondiale della Sclerosi Multipla rappresenta un’importante occasione per sensibilizzare l’opinione pubblica sulla Sclerosi Multipla (SM) e per affrontare le sfide che le persone con SM affrontano quotidianamente. È un momento in cui tutti gli stakeholder sono chiamati a unire le forze per migliorare la qualità di vita delle persone colpite e per promuovere una società inclusiva, in cui ogni individuo abbia pari opportunità, indipendentemente dalla sua condizione di salute.

    La SIN, insieme all’AISM, riconosce i progressi significativi che sono stati fatti nel campo della terapia della SM, grazie all’arrivo di numerosi farmaci ad alta efficacia. Questi nuovi trattamenti offrono la possibilità di intervenire precocemente nella malattia e di arrestare la progressione della disabilità, cambiando radicalmente la prospettiva di vita di questi pazienti.

    “In questo contesto – commenta il Prof. Claudio Gasperini, Responsabile del Gruppo di Studio Sclerosi Multipla della Società Italiana di Neurologia – la SIN e l’AISM si sono impegnate a promuovere un confronto aperto e costruttivo con l’Agenzia Italiana del farmaco (AIFA), al fine di ottimizzare l’uso di queste terapie innovative e di garantire che siano disponibili quanto prima per coloro che ne possono beneficiare. L’obiettivo è quello di modificare la storia naturale della malattia, riducendo la progressione della disabilità e migliorando la qualità di vita delle persone con SM”.

    La SIN sottolinea l’importanza di superare le limitazioni prescrittive della normativa attuale e di adottare un approccio basato sulla personalizzazione del trattamento. Questo permetterebbe ai medici di scegliere la terapia ottimale per ogni paziente con SM, al fine di ridurre il rischio di progressione clinica e l’accumulo di disabilità. La SIN e l’AISM sono fiduciose che attraverso un confronto aperto e costruttivo con AIFA si possano trovare soluzioni appropriate per garantire il migliore supporto possibile a questi pazienti.

    “La Giornata Mondiale della Sclerosi Multipla – afferma il Prof. Alfredo Berardelli, Presidente SIN – rappresenta un momento per unire le forze, non solo tra professionisti della salute e associazioni, ma anche tra la comunità nel suo insieme. È essenziale lavorare congiuntamente per garantire che tutte le persone con SM abbiano accesso alle cure necessarie a condurre una vita appagante. Unendo le forze, oggi e tutti i giorni, possiamo fare la differenza nella vita delle persone con Sclerosi Multipla e contribuire a un futuro in cui tutti abbiano pari opportunità e sostegno nella lotta contro questa malattia”.

    La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica del sistema nervoso centrale che solo in Italia colpisce circa137.000 persone e fa registrare oltre 3600 nuovi casi ogni anno, 1 ogni 3 ore. Insorge generalmente tra i 20 e i 40 anni con una maggiore frequenza nelle donne. Si tratta di una patologia dal forte impatto emotivo e sociale che comporta una disabilità rilevante, che, spesso, compare dopo alcuni anni di storia clinica e un lungo decorso che si prolunga poi per tutta la vita”.

    I sintomi più comuni della SM sono perdita di equilibrio, cattiva coordinazione, tremori, disturbi del linguaggio, alterazioni della vista, riduzione di forza, perdita della capacità deambulatoria, perdita del controllo sfinterico, deficit delle funzioni cognitive, disfagia, dolore, e affaticabilità cronica, che sono presenti in misura variabile da soggetto a soggetto.

  • Sclerosi Multipla e Sport: a Paestum fanno tappa le camminate all’aria aperta di Nordic Tales per sensibilizzare sull’importanza dell’attività fisica nel percorso di cura della malattia.

    L’appuntamento è gratuito ed è programmato per il 18 settembre alle ore 9.00 presso il Parco archeologico di Paestum e Velia

    (altro…)

  • LE LINEE GUIDA SULLA Sclerosi Multipla DELLA Società Italiana di Neurologia ENTRANO A FAR PARTE DEL REGISTRO DEL SISTEMA NAZIONALE

    IN VISTA DELLA GIORNATA DELLA NEUROLOGIA DEL 22 SETTEMBRE,

    ·       Pubblicate dall’ISS le prime Linee Guida Italiane sulla Sclerosi Multipla Redatte dalla SIN 

    ·       Un documento predittivo adattato alla realtà del paziente italiano 

    ·       Un lavoro di gruppo multidisciplinare che ha visto la SIN interamente in prima linea 

    ·       Obiettivo finale uniformare sul territorio nazionale i comportamenti di coloro che si occupano di SM fornendo indicazioni precise sulle azioni che devono essere intraprese.  

    (altro…)
  • Sclerosi Multipla: nuovi dati mostrano che l’uso degli interferoni beta nelle donne con SM non ha nessun effetto sugli esiti delle gravidanze

    Sclerosi Multipla: nuovi dati mostrano che l’uso degli interferoni beta nelle donne con SM non ha nessun effetto sugli esiti delle gravidanze

    ·         I risultati presentati durante il Congresso ECTRIMS hanno mostrato che il trattamento con interferone beta prima e durante la gravidanza non ha alcun impatto  sul peso del bambino o sulla sua circonferenza cranica alla nascita.

    ·         Le donne con Sclerosi Multipla sono più del doppio rispetto agli uomini, e la maggior parte riceve la diagnosi in età fertile[1],[2]

    (altro…)
  • Giornata Sclerosi Multipla: nuove terapie per le forme primariamente progressive

    Giornata Sclerosi Multipla: nuove terapie per le forme primariamente progressive

    Giornata Mondiale Sclerosi Multipla: la Società Italiana di Neurologia sottolinea i risultati della ricerca scientifica sulle nuove opportunità terapeutiche per curare le forme primariamente progressive della patologia

    Roma, 24 maggio 2016 – In occasione della Giornata Mondiale della Sclerosi Multipla (SM), che si celebrerà domani 25 maggio, la Società Italiana di Neurologia sottolinea i progressi della ricerca scientifica nella SM: dagli ultimi studi sono emersi risultati importanti nella scoperta di terapie per le forme primariamente progressive della malattia che, fino a oggi, non potevano essere curate.

    “Il 2016 – afferma Giancarlo Comi, Direttore Dipartimento Neurologico e Istituto di Neurologia Sperimentale, Università Vita-Salute San Raffaele, Ospedale San Raffaele di Milano – si prospetta come un anno di svolta nella sclerosi multipla: le associazioni di pazienti di numerose nazioni stanno concentrando gli sforzi in un’importante iniziativa mondiale che mi vede come co-coordinatore, la Progressive MS Alliance (PMSA), con l’obiettivo di accelerare il processo di conoscenze sulle caratteristiche patogenetiche della forma progressiva della sclerosi multipla al fine di sviluppare nuove ed efficaci terapie. A tal proposito, sono stati presentati recentemente i risultati di Ocrelizumab, il primo farmaco in grado di ridurre significativamente il rischio di evoluzione della disabilità nelle forme primariamente progressive della patologia; buoni anche i risultati dello studio in fase 2 di Biotina, altro farmaco che fa ben sperare nelle forme primarie”.

    La Sclerosi multipla è una malattia infiammatoria del sistema nervoso centrale che colpisce circa 2,5 milioni di persone al mondo, di cui 600.000 solo in Europa e circa 70.000 in Italia.
    Solitamente insorge tra i 20 e 40 anni con una frequenza due volte superiore nelle donne.
    Si tratta di una malattia cronica che provoca lesioni a carico del sistema nervoso centrale e che può provocare un’importante limitazione del cammino e della funzione visiva.
    I sintomi più comuni sono perdita di equilibrio, cattiva coordinazione, tremori, disturbi del linguaggio, vista sfocata

  • Sclerosi multipla, nei centri clinici 1 neurologo per 300 pazienti

    Sclerosi multipla, nei centri clinici 1 neurologo per 300 pazienti

    L’allarme lanciato dal ‘Barometro della Sclerosi Multipla 2016’

    ROMA – La distribuzione sul territorio nazionale dei centri clinici specializzati per la Sclerosi Multipla è disomogenea, cosicché alcune persone che si trovano in questa condizione sono costrette a percorrere lunghe distanze per ottenere il farmaco e i periodici esami e controlli. È l’allarme lanciato dal ‘Barometro della Sclerosi Multipla 2016’, un nuovo strumento messo a punto dall’Aism e dalla sua Fondazione in grado di misurare la realtà di questa complessa condizione. L’indagine è stata presentata ieri al ministero della Salute.

    “Nei 249 centri clinici neurologici di riferimento per la Sm- hanno fatto sapere gli esperti- vengono seguite oltre 80mila persone, cui sono dedicati 500 neurologi e oltre 400 infermieri. I neurologi strutturati all’interno dei centri sono pari a 1 ogni 300 pazienti seguiti; il numero dei neurologi non aumenta in proporzione anche quando il numero dei pazienti raddoppia, e ci sono centri che seguono oltre 2mila pazienti”.

    Si legge ancora nel ‘Barometro’: “Si va da 1 neurologo strutturato ogni 100-300 pazienti a 2,6 neurologi oltre i 1000 pazienti. Se consideriamo il ruolo determinante del neurologo nel percorso diagnostico terapeutico- assistenziale- si sottolinea nel rapporto- e il fatto che il centro clinico costituisce il principale e spesso unico riferimento per la persona con Sm, è evidente come il rapporto numerico risulti assolutamente inadeguato e rappresenti una forte criticità nel garantire, pur nella disponibilità e nel riconosciuto impegno degli operatori, quel livello di presa in carico e di continuità di relazione tra medico e paziente alla base della costruzione di percorsi di cura efficaci e adeguati”. Analogo discorso emerge per le figure degli infermieri, dove addirittura il rapporto tra infermiere dedicato alla Sclerosi Multipla (presente nel 96% delle strutture) e paziente è pari “a 1 a 195, dato che oscilla tra 1 a 101 nei centri più piccoli e tra 1 e 1.172 nei grandi centri in relazione al crescere del v olume dei pazienti seguiti. Ma, anche in questo caso, al crescere del volume dei pazienti- hanno concluso gli esperti- non corrisponde un incremento proporzionale delle figure e del tempo dedicato”.

    BATTAGLIA: BAROMETRO È LA FOTOGRAFIA DI PARTENZA SCLEROSI MULTIPLA – “L’Associazione italiana sclerosi multipla, dopo la Carta dei diritti l’anno scorso, ha presentato l’agenda della sclerosi multipla 2020, cioè gli impegni che tutti gli stakeholder, ovviamente compresa l’associazione, devono assolvere per cambiare la realtà della sclerosi multipla in Italia”. Lo ha dichiarato Mario Alberto Battaglia a margine della conferenza stampa di presentazione, a Roma, de ‘Il barometro italiano della sclerosi multipla 2016’ presso l’Auditorium del ministero della Salute. “Bisogna però misurare ogni anno quali progressi facciamo nell’ordine di tutti quegli impegni che dobbiamo assolvere tutti insieme- ha continuato- e il barometro è la fotografia di partenza che oggi presentiamo, la fotografia che innanzitutto dice che siamo 110.000 persone con sclerosi multipla, 3.400 i nuovi diagnosticati ogni anno, una persona ogni 3 ore. Significa sapere che oggi si spende per i farmaci circa 500 milioni di euro, ma ogni anno con i nuovi diagnosticati dobbiamo aggiungere a questo budget 30 milioni di euro. Sono farmaci che sicuramente permettono, almeno ad una parte delle persone, di non raggiungere più la disabilità che una volta si raggiungeva”. La fotografia, inoltre, “dice che i farmaci sintomatici spesso sono a carico della persona- ha detto ancora Battaglia- che la famiglia nell’ambito del corso sociale della malattia ha un peso importante quando la malattia è grave e quindi spendere oggi per curare vuol dire anche non spendere domani in assistenza, soprattutto non raggiungendo più la gravità della malattia”.
    “Sicuramente uno dei temi importanti per i giovani con sclerosi multipla, che sono oltre la metà dei 110mila malati, è il tema del lavoro– ha aggiunto- entrare nel mondo del lavoro, mantenere il posto di lavoro è una delle prime richieste. Sicuramente una richiesta che facciamo a tutte le istituzioni, alle Regioni innanzitutto di avere i percorsi diagnostico terapeutici assistenziali, avere gli interventi adeguati per la rete dei centri clinici, avere la riabilitazione per le persone con sclerosi multipla e avere l’impegno, perché questo è assolutamente importante, di affiancare l’associazione nel finanziare la ricerca scientifica. Perché è vero che la nostra Fondazione italiana sclerosi multipla è il primo finanziatore, uno dei principali al mondo, è vero che abbiamo lanciato programmi importanti come quello delle sclerosi multiple progressive mettendo insieme i migliori ricercatori al mondo per trovare una cura anche per queste forme. È vero che la nostra Fondazione ha lanciato il Registro italiano scleros i multipla quindi l’impegno, che insieme ai centri clinici, ci garantisce la raccolta adeguata dei dati sulla malattia, la raccolta sui percorsi assistenziali, ma è importante che le istituzioni facciano la loro parte- ha concluso il presidente Battaglia- finanziando la ricerca e appoggiando queste iniziative che la nostra fondazione sta portando avanti”.

  • Giornata mondiale della Sclerosi Multipla. La SIN ribadisce importanza terapie personalizzate

    Giornata mondiale della Sclerosi Multipla. La SIN ribadisce importanza terapie personalizzate

    Roma, 27 maggio 2015 – In occasione della Giornata Mondiale della Sclerosi Multipla (SM), che si celebrerà il prossimo 27 maggio, la Società Italiana di Neurologia (SIN) sottolinea l’importanza dei trattamenti personalizzati per i pazienti affetti da SM, protocolli resi possibili grazie ai progressi terapeutici raggiunti negli ultimi anni dalla ricerca scientifica.

    [easy_ad_inject_1]“Oggi, nei pazienti con forme di sclerosi multipla a ricadute e remissione è possibile attuare protocolli terapeutici sempre più personalizzati – afferma Giancarlo Comi, Past President SIN, Direttore Dipartimento Neurologico e Istituto di Neurologia Sperimentale, Università Vita-Salute San Raffaele, Ospedale San Raffaele di Milano – con il risultato di massimizzare i benefici della terapia e minimizzare i rischi connessa ai diversi effetti collaterali che questi farmaci possono avere. Anche se non esiste una terapia risolutiva un uso intelligente dei farmaci disponibili consente un pieno controllo della malattia in circa la metà dei malati, con un netto impatto sulla qualità della vita, sulla mantenimento della occupazione e sulle prospettive personali.”.

    I sintomi più comuni della sclerosi multipla sono perdita di equilibrio, cattiva coordinazione, tremori, disturbi del linguaggio, vista sfocata; si può arrivare ad un’importante limitazione del cammino e della funzione visiva. La malattia è contrassegnato da comparsa degli attacchi a cui seguono fasi di remissione della malattia, di solito con una piena risoluzione dei disturbi almeno nella fase iniziale della malattia.

    La Sclerosi multipla, malattia infiammatoria del sistema nervoso centrale, colpisce circa 2,5 milioni di persone al mondo, di cui 600.000 in Europa e circa 70.000 in Italia, insorge abitualmente tra i 20 e 40 anni con una frequenza due volte superiore nelle donne. Si tratta di una malattia cronica spesso progressiva che determina lesioni a carico del sistema nervoso centrale; sebbene le cause esatte siano ancora sconosciute, gli esperti concordano sul fatto che sia una patologia di carattere autoimmune i cui fattori di rischio sono legati a fattori genetici, ambientali e al sesso.

  • Sclerosi multipla: disponibile in Italia alemtuzumab, nuova molecola per la forma recidivante remittente

    Sclerosi multipla: disponibile in Italia alemtuzumab, nuova molecola per la forma recidivante remittente

    Milano, 28 aprile 2015 – Genzyme, società del Gruppo Sanofi, annuncia che è da oggi disponibile e prescrivibile anche in Italia, il farmaco biologico alemtuzumab: un anticorpo monoclonale che interagisce in modo selettivo con le cellule del sistema immunitario responsabili dell’attacco al sistema nervoso centrale tipico della malattia. L’anticorpo colpisce infatti la CD52, una proteina presente in grandi quantità sulla superficie delle cellule T e B determinando l’eliminazione delle stesse cellule circolanti, responsabili del processo infiammatorio.

    [easy_ad_inject_1]Alemtuzumab, già approvato in oltre 40 Paesi, ha infatti ricevuto da AIFA le indicazioni su regime di rimborsabilità e prezzo, pubblicate nella Gazzetta Ufficiale n.82 del 9 aprile scorso. Rispetto ad altri trattamenti immunosoppressori, alemtuzumab esercita un impatto minimo sulle altre cellule immunitarie. Gli studi hanno inoltre dimostrato che la riduzione delle cellule T e B, caratteristica di questo farmaco, è seguita immediatamente da un ripopolamento delle cellule immunitarie con modalità che riducono potenzialmente l’attività della malattia.

    Alemtuzumab è indicato nei pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) con malattia attiva definita clinicamente o attraverso le immagini di risonanza magnetica e presenta una modalità di somministrazione unica nel panorama terapeutico della malattia. È, infatti, una infusione endovenosa da somministrare solo 5 volte (in 5 giornate consecutive) il primo anno di trattamento e 3 volte il secondo anno. L’efficacia del trattamento si protrae anche negli anni successivi (al momento il massimo periodo di osservazione degli studi è di 5 anni).

    “La Sclerosi Multipla è una malattia che colpisce soprattutto le persone di sesso femminile: il rapporto donna/uomo è infatti di circa 2,5 a 1 e risulta in crescita, dato che negli ultimi decenni si è assistito a un incremento della frequenza della malattia, soprattutto nel sesso femminile. Ciò non può che dipendere da fattori ambientali quali il fumo e la carenza di vitamina D associata ad una scarsa esposizione ai raggi solari” – spiega Giancarlo Comi, Direttore del Dipartimento Neurologico e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale dell’Ospedale San Raffaele di Milano. “Per fortuna per questa malattia abbiamo oggi molte nuove risorse terapeutiche, con diversi meccanismi d’azione, tra le quali alemtuzumab. Questa si presenta con un profilo particolare in quanto distrugge le cellule patogeneticamente rilevanti con grande efficacia ed effetti persistenti a lungo termine, risultando particolarmente indicata nei pazienti con elevata attività di malattia”.

    “Il nostro centro segue dal 2009 sei persone con Sclerosi Multipla che hanno partecipato alle sperimentazioni cliniche di fase terza con alemtuzumab – spiega Maria Giovanna Marrosu Direttrice del Centro Sclerosi Multipla Ospedale Binaghi di Cagliari – nella nostra specifica esperienza il farmaco si è dimostrato efficace nel ridurre, fino ad annullarle, le ricadute; nel mantenere a livelli molto bassi la disabilità e ha mostrato un ottimo effetto sulla qualità di vita dei pazienti.”

    “Poter rendere oggi disponibile in Italia un nuovo trattamento per la Sclerosi Multipla Recidivante Remittente, che si aggiunge alla nostra terapia orale già sul mercato dallo scorso settembre, ci riempie di orgoglio – spiega Enrico Piccinini, General Manager di Genzyme in Italia e Malta – L’impegno di Genzyme in questa specifica area è il naturale proseguimento di una lunga tradizione di ricerca nell’ambito delle malattie rare e dei farmaci orfani. La Sclerosi Multipla, pur non essendo rara, presenta infatti ancora molti bisogni clinici insoddisfatti ed è caratterizzata da un decorso non del tutto prevedibile al suo esordio, che necessita quindi di una forte personalizzazione del percorso diagnostico e terapeutico.”

  • Staminali e sclerosi multipla : l’Italia ha appena pubblicato studio analogo a quello della Gran Bretagna

    Staminali e sclerosi multipla : l’Italia ha appena pubblicato studio analogo a quello della Gran Bretagna

    Roma, 2 marzo 2015 – Secondo uno studio multicentrico internazionale, promosso dalla Società Europea Trapianti di Midollo (EBMT, www.ebmt.org), coordinato dal Professor Giovanni Mancardi dell’Università degli Studi di Genova e dal Dottor Riccardo Saccardi dell’Azienda Universitaria-Ospedaliera Careggi di Firenze e appena pubblicato su Neurology, nel trattamento dei casi gravi di sclerosi multipla (SM) l’intensa immunosoppressione seguita da trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche è più efficace rispetto alla terapia farmacologica standard a base di mitoxantrone.

    Lo studio di fase II, durato oltre 15 anni, ha coinvolto 21 persone affette da SM secondaria progressiva o recidivante-remittente, la cui disabilità era peggiorata nel corso dell’anno precedente nonostante il trattamento con farmaci di prima linea.

    [easy_ad_inject_1]Tutti i partecipanti, di età media pari a 36 anni, avevano ricevuto in precedenza, senza risultato, terapie standard per contrastare l’attività di aggressione del sistema immunitario contro la guaina mielinica delle cellule nervose. Nel corso dello studio, 12 dei partecipanti hanno ricevuto il farmaco immunosoppressore mitoxantrone, mentre agli altri nove partecipanti è stata somministrata una potente terapia immunosoppressiva con successiva infusione di cellule staminali del sangue emopoietiche che erano state precedentemente raccolte dagli stessi pazienti. Questa procedura, comunemente denominata autotrapianto di midollo osseo, è utilizzata per il trattamento di grave malattie del sangue e, da alcuni anni, anche nel campo delle malattie autoimmuni. Nel corso del tempo, le cellule staminali migrate nel midollo osseo hanno prodotto nuove cellule immunitarie.

    “Da questo studio sembra emergere che l’introduzione di cellule staminali sia in grado di riprogrammare il sistema immunitario”, ha dichiarato il professor Mancardi, presidente del prossimo Congresso della Società Italiana di Neurologia (SIN). “Con tali risultati è verosimile ipotizzare che il trattamento con cellule staminali possa influenzare profondamente il decorso della malattia.”

    I partecipanti sono stati seguiti per i quattro anni successivi alla randomizzazione, durante i quali l’immunosoppressione intensa seguita dal trattamento con cellule staminali sembra aver ridotto l’attività della malattia in maniera molto più significativa di quanto non abbia fatto il trattamento con mitoxantrone. Coloro che hanno ricevuto il trapianto di cellule staminali hanno infatti presentato l’80% in meno di nuove lesioni cerebrali, chiamate lesioni T2, rispetto a quelli che hanno ricevuto mitoxantrone, con una media di 2,5 nuove lesioni T2 per coloro che sono stati trattati con le cellule staminali rispetto alle otto nuove lesioni T2 per i pazienti che hanno ricevuto il mitoxantrone.

    “Il trapianto è stato globalmente ben tollerato, con effetti collaterali prevedibili e risolti senza alcuna conseguenza permanente” ha dichiarato il Dottor Riccardo Saccardi, che ha coordinato il versante ematologico dello studio. “Abbiamo utilizzato la stessa tecnologia riportata in un precedente studio coordinato dal Gruppo Italiano Trapianti di Midollo (GITMO) e che rappresenta ad oggi lo standard nella maggior parte dei trapianti per Sclerosi Multipla riportati in letteratura”.
    I pazienti trattati con cellule staminali, inoltre, hanno mostrato un altro beneficio: le lesioni captanti il gadolinio, un altro tipo di lesioni associate alla SM, non si sono più ripresentate, mentre il 56% dei pazienti trattati con mitoxantrone ha avuto almeno una nuova lesione.

    Lo studio è stato parzialmente finanziato dalla FISM (Fondazione Italiana Sclerosi Multipla).

    Società Italiana di Neurologia

  • Sclerosi Multipla e rara malattia di Fabry: patologie diverse che potrebbero essere confuse

    Sclerosi Multipla e rara malattia di Fabry: patologie diverse che potrebbero essere confuse

    Sclerosi multiplaPalermo, 27 febbraio 2015 – In Italia quasi 70.000 persone sono affette da Sclerosi Multipla, sono invece circa 500 quelle diagnosticate Fabry, una rara malattia genetica dovuta alla carenza di un enzima che provoca danni al rene, al cuore ed al sistema nervoso. Patologie certamente differenti che, tuttavia, in alcuni casi, specifici e particolari potrebbero essere confuse in fase diagnostica ritardando il giusto approccio terapeutico.

    E’ quanto hanno rilevato gli studiosi dell’Istituto di Biomedicina ed Immunologia Molecolare del Consiglio Nazionale delle Ricerche (IBIM-CNR) di Palermo, guidati dal Professor Giovanni Duro, da oltre 10 anni impegnati nello studio e nella diagnosi della rara malattia di Fabry e con un’expertise particolare nella Sclerosi Multipla. Il team palermitano, infatti, attraverso l’analisi di diversi pazienti affetti dalla malattia di Anderson-Fabry, ha riscontrato diversi casi di pazienti Fabry che avevano ricevuto una prima ipotesi di diagnosi clinica di Sclerosi Multipla non confermata pienamente dai criteri diagnostici oggi in uso. Non solo, selezionando 38 pazienti che avevano ricevuto una prima diagnosi di Sclerosi Multipla, ma che presentavano caratteristiche vicine alla forma classica della malattia di Fabry, 4 si sono rivelati affetti dalla rara patologia.

    [easy_ad_inject_1]Un caso evidentemente non isolato, se si considerano i risultati di uno studio dei Professori Tobias Bottcher, Arndt Rolfs, Christian Tanislav, Andreas Bitsch, Wolfgang Kohler et al. dal titolo “Fabry Disease – Underestimated in differential Diagnosis of Multiple Sclerosis?” pubblicato nel 2013 sulla rivista scientifica internazionale PLOS ONE. Lo studio dimostra infatti come su un campione di 187 pazienti con una diagnosi atipica di Sclerosi Multipla, il 5,9% fosse in realtà affetto da malattia di Fabry, con una percentuale molto più elevata fra le donne.

    Per approfondire il tema e promuovere un confronto costruttivo fra specialisti ed esperti delle due patologie, l’IBIM-CNR di Palermo, con il supporto non condizionato di Genzyme, società del Gruppo Sanofi, ha organizzato per il prossimo 27 e 28 febbraio una due giorni di incontri presso l’Aula Magna, Area della Ricerca del Consiglio Nazionale delle Ricerche di Palermo dal titolo “Sclerosi Multipla e Malattia di Anderson – Fabry: verso un algoritmo per la diagnosi differenziale. Prime Giornate Siciliane”.

    “La volontà di riunire una platea di esperti sul tema del sospetto diagnostico di malattia di Fabry in soggetti con diagnosi di Sclerosi Multipla non supportata a pieno dai criteri diagnostici, va nella direzione di una presa in carico del paziente sempre più tempestiva. Il che, non significa voler studiare tutti i soggetti con diagnosi di Sclerosi Multipla per cercare la rara malattia – spiega Duro Vuol dire piuttosto indurre il sospetto diagnostico per quei soggetti che non hanno avuto una diagnosi confermata di Sclerosi Multipla attraverso i criteri diagnostici previsti e presentano un quadro clinico compatibile con la malattia rara.”

    L’evidenza di un ritardo diagnostico considerevole nella malattia di Anderson Fabry è un fatto ormai noto per chi si occupa di questa patologia: basta pensare che dall’insorgenza dei primi sintomi alla corretta diagnosi passano mediamente 13 anni per gli uomini e 17 per le donne. Anni persi che sarebbero invece determinanti dal punto di vista terapeutico dal momento che è ormai accertato che quanto prima viene fatta la diagnosi di Fabry, tanto maggiore è il successo in termini di risposta terapeutica e di qualità di vita, evitando danni d’organo altrimenti irreversibili.

    La Malattia di Fabry è un disordine ereditario da accumulo lisosomiale, dovuto al deficit parziale o totale dell’enzima lisosomiale alfa-galattosidasi A, o alfa-GAL, e ha un’incidenza stimata intorno a 1 su 40.000 nella popolazione generale. Descritta per la prima volta nel 1898 da due dermatologi che lavoravano indipendentemente in Germania e in Inghilterra (da cui la denominazione di malattia di Anderson-Fabry), è una malattia progressiva, potenzialmente letale, nella quale la carenza dell’enzima alfa-GAL porta all’accumulo del substrato lipidico nelle cellule dell’organismo. Tale accumulo pone i pazienti a rischio di ictus, infarto e danno renale. Se non trattate, le persone affette da malattia di Fabry sviluppano gravi complicazioni agli organi e insufficienza renale in età adulta.
    Le manifestazioni cliniche della malattia di Fabry, soprattutto nelle sue forme atipiche, possono essere confuse con quelle di altre patologie, con conseguente errata diagnosi. Quando la malattia di Fabry non viene riconosciuta non può essere somministrata la terapia enzimatica sostitutiva, oggi disponibile.

  • Sclerosi multipla, ricerca italiana: trattamento con staminali del sangue forse terapia migliore rispetto a farmaci attuali

    Sclerosi multipla, ricerca italiana: trattamento con staminali del sangue forse terapia migliore rispetto a farmaci attuali

    Sclerosi multipla
    Sclerosi multipla

    Roma, 16 febbraio 2015 – Secondo uno studio multicentrico internazionale, promosso dalla Società Europea Trapianti di Midollo, coordinato dal Professor Giovanni Mancardi dell’Università degli Studi di Genova e dal Dottor Riccardo Saccardi dell’Azienda Universitaria-Ospedaliera Careggi di Firenze e appena pubblicato su Neurology, nel trattamento dei casi gravi di sclerosi multipla (SM) l’intensa immunosoppressione seguita da trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche è più efficace rispetto alla terapia farmacologica standard a base di mitoxantrone.

    [easy_ad_inject_1]Lo studio di fase II, durato oltre 15 anni, ha coinvolto 21 persone affette da SM secondaria progressiva o recidivante-remittente, la cui disabilità era peggiorata nel corso dell’anno precedente nonostante il trattamento con farmaci di prima linea. Tutti i partecipanti, di età media pari a 36 anni, avevano ricevuto in precedenza, senza risultato, terapie standard per contrastare l’attività di aggressione del sistema immunitario contro la guaina mielinica delle cellule nervose. Nel corso dello studio, 12 dei partecipanti hanno ricevuto il farmaco immunosoppressore mitoxantrone, mentre agli altri nove partecipanti è stata somministrata una potente terapia immunosoppressiva con successiva infusione di cellule staminali del sangue emopoietiche che erano state precedentemente raccolte dagli stessi pazienti. Questa procedura, comunemente denominata autotrapianto di midollo osseo, è utilizzata per il trattamento di grave malattie del sangue e, da alcuni anni, anche nel campo delle malattie autoimmuni. Nel corso del tempo, le cellule staminali migrate nel midollo osseo hanno prodotto nuove cellule immunitarie.

    “Da questo studio sembra emergere che l’introduzione di cellule staminali sia in grado di riprogrammare il sistema immunitario”, ha dichiarato il professor Mancardi, presidente del prossimo Congresso della Società Italiana di Neurologia (SIN). “Con tali risultati è verosimile ipotizzare che il trattamento con cellule staminali possa influenzare profondamente il decorso della malattia.”
    I partecipanti sono stati seguiti per i quattro anni successivi alla randomizzazione, durante i quali l’immunosoppressione intensa seguita dal trattamento con cellule staminali sembra aver ridotto l’attività della malattia in maniera molto più significativa di quanto non abbia fatto il trattamento con mitoxantrone. Coloro che hanno ricevuto il trapianto di cellule staminali hanno infatti presentato l’80% in meno di nuove lesioni cerebrali, chiamate lesioni T2, rispetto a quelli che hanno ricevuto mitoxantrone, con una media di 2,5 nuove lesioni T2 per coloro che sono stati trattati con le cellule staminali rispetto alle otto nuove lesioni T2 per i pazienti che hanno ricevuto il mitoxantrone.

    “Il trapianto è stato globalmente ben tollerato, con effetti collaterali prevedibili e risolti senza alcuna conseguenza permanente” ha dichiarato il Dottor Riccardo Saccardi, che ha coordinato il versante ematologico dello studio. “Abbiamo utilizzato la stessa tecnologia riportata in un precedente studio coordinato dal Gruppo Italiano Trapianti di Midollo (GITMO) e che rappresenta ad oggi lo standard nella maggior parte dei trapianti per Sclerosi Multipla riportati in letteratura”.
    I pazienti trattati con cellule staminali, inoltre, hanno mostrato un altro beneficio: le lesioni captanti il gadolinio, un altro tipo di lesioni associate alla SM, non si sono più ripresentate, mentre il 56% dei pazienti trattati con mitoxantrone ha avuto almeno una nuova lesione.

    Lo studio è stato parzialmente finanziato dalla FISM (Fondazione Italiana Sclerosi Multipla).
    La Società Italiana di Neurologia conta tra i suoi soci circa 3000 specialisti neurologi ed ha lo scopo istituzionale di promuovere in Italia gli studi neurologici, finalizzati allo sviluppo della ricerca scientifica, alla formazione, all’aggiornamento degli specialisti e al miglioramento della qualità professionale nell’assistenza alle persone con malattie del sistema nervoso.
    Il Gruppo Italiano di Trapianto di Midollo Osseo, cellule staminali emopoietiche e terapia cellulare è un’associazione scientifica che da sempre si è caratterizzata per il suo ruolo formativo-educazionale nei confronti di medici, biologi, infermieri e data manager e delle strutture presso cui operano.
    Nel corso degli anni ha assunto un ruolo fondamentale come interlocutore privilegiato di Enti Pubblici e Associazioni Nazionali con cui si redigono e condividono linee guida sul trapianto di cellule staminali emopoietiche, farmacologiche, di terapia cellulare, di profilassi e cura delle relative complicanze.
    La finalità è quella di innalzare gli standard assistenziali, ridurre le criticità per garantire presso tutti i Centri una uniformità di procedure e assistenza attraverso una standard condiviso, nonché sostenere una costante formazione sul territorio e la ricerca come miglioramento della pratica clinica.
    Ad oggi afferiscono al GITMO più di 100 centri trapianto italiani che svolgono e documentano regolare attività; i numeri di anno in anno sono in costante crescita e oggi riportano circa 5.000 trapianti per l’anno 2014 a cui si aggiunge un numero rilevante di terapie cellulari, rivolti a pazienti affetti da patologie oncologiche, ematologiche e genetiche.

    SIN – Società Italiana di Neurologia

  • Sclerosi multipla: con fingolimod possibilità di raggiungere la non evidenza di attività di malattia

    Sclerosi multipla: con fingolimod possibilità di raggiungere la non evidenza di attività di malattia

    Sclerosi multipla
    Sclerosi multipla

    Boston, 12 settembre 2014 – Novartis ha annunciato oggi i dati emersi da nuove analisi presentate al Congresso congiunto ACTRIMS-ECTRIMS in corso a Boston, USA, che confermano l’efficacia di fingolimod nel raggiungere la “non evidenza di attività di malattia” (NEDA – no evidence of disease activity) nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittante su tutti e quattro i parametri chiave della malattia: recidive, lesioni alla risonanza magnetica per immagini (MRI), perdita di volume cerebrale e progressione della disabilità. In particolare, i pazienti trattati con fingolimod hanno una probabilità oltre 4 volte maggiore di raggiungere lo status NEDA per questi quattro parametri (odds ratio 4.41; 95% CI 3.03-6.42; p<0.0001).

    Lo status NEDA è attualmente definito come assenza di recidive, di lesioni all’MRI e di progressione della disabilità. Queste nuove analisi degli studi di fase III FREEDOMS e FREEDOMS II rafforzano il valore di includere la perdita di volume cerebrale nella definizione di NEDA: l’inserimento di questo parametro potrebbe permettere di avere un quadro più completo dello stato di malattia del paziente con sclerosi multipla, compreso il danno profondo.
    “L’adozione di una definizione più completa di NEDA, che includa la perdita di volume cerebrale, consentirebbe una valutazione più dettagliata dell’attività di malattia nei pazienti con sclerosi multipla”, afferma Vasant Narasimhan, Global Head of Development, Novartis Pharmaceuticals. “I dati evidenziano la comprovata efficacia di fingolimod, in base a questa nuova e più accurata definizione, su tutti e quattro i parametri chiave della sclerosi multipla”.
    La perdita di funzionalità fisica e cognitiva è determinata da due tipi di danno, che contribuiscono entrambi alla perdita di neuroni e di tessuto cerebrale: lesioni infiammatorie distinte (danno focale) e processi neurodegenerativi infiammatori diffusi (danno diffuso). Il danno focale causa la perdita di tessuto cerebrale e clinicamente si manifesta con le ricadute. Il danno diffuso, spesso non osservato e presente già negli stadi iniziali di malattia, è anch’esso associato alla perdita di tessuto cerebrale e contribuisce all’accumulo di disabilità.

    La ridefinizione dello status NEDA, con l’inclusione di tutti i quattro parametri chiave della sclerosi multipla, permetterebbe di individuare entrambi i tipi di danno, consentendo ai medici una valutazione globale e bilanciata della malattia e degli effetti dei trattamenti.

    La sclerosi multipla
    La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica del sistema nervoso centrale (SNC), che compromette il normale funzionamento del cervello, del nervo ottico e del midollo spinale. L’evoluzione della SM si traduce in una progressiva perdita sia della funzionalità fisica (come la difficoltà a camminare) sia di quella cognitiva (come la difficoltà a svolgere attività mentali, o problemi di memoria). Questo ha un notevole impatto negativo sui circa 2,3 milioni di persone nel mondo affette da SM. La malattia insorge all’inizio dell’età adulta, nella maggior parte dei casi a un’età compresa tra i 20 e i 40 anni.

  • Sclerosi Multipla: effetti prolungati di alemtuzumab

    Sclerosi Multipla: effetti prolungati di alemtuzumab

    Sclerosi multipla
    Sclerosi multipla

    Cambridge, Mass. 12 settembre 2014 – Genzyme, Società del Gruppo Sanofi, annuncia nuovi positivi risultati relativi al secondo anno di estensione dello studio di alemtuzumab nella sclerosi multipla. Tra i pazienti che, negli studi clinici di fase III CARE-MS I e CARE-MS II, erano stati trattati con alemtuzumab mediante due cicli annuali – il primo all’inizio dello studio e il secondo 12 mesi più tardi – i tassi di recidive e l’accumulo della disabilità rimangono bassi.
    Circa il 70% dei pazienti trattati con alemtuzumab negli studi pivotal non ha ricevuto alcun ulteriore trattamento durante il secondo anno di estensione dello studio e non si sono evidenziate nuove e diverse indicazioni sulla sicurezza del farmaco.
    I nuovi dati su alemtuzumab sono stati presentati ieri durante il Congresso ECTRIMS (Commissione Europea per la Ricerca e il Trattamento della Sclerosi Multipla) a Boston.

    “I risultati dello studio di estensione forniscono ulteriori evidenze dell’efficacia prolungata di alemtuzumab sia sulle recidive che sulla disabilità”, commenta Alasdair Coles, Professore presso il Dipartimento di Neuroscienze Cliniche dell’Università di Cambridge. “La maggior parte dei pazienti ha continuato a manifestare una riduzione dell’attività della malattia, nonostante l’ultimo trattamento farmacologico risalisse a tre anni prima.”

    Risultati dello studio di estensione
    Gli studi di Fase III di alemtuzumab erano studi pivotal randomizzati della durata di due anni che hanno messo a confronto il trattamento con alemtuzumab con un alto dosaggio di interferone beta-1a (Rebif®) in pazienti con la forma recidivante-remittente di sclerosi multipla. I pazienti dovevano avere una forma attiva della malattia e potevano essere sia nuovi al trattamento (CARE-MS I) o aver avuto delle recidive con la precedente terapia (CARE-MS II).
    Lo studio di estensione ha coinvolto oltre il 90% dei pazienti trattati con alemtuzumab negli studi di Fase III. Tali pazienti potevano ricevere, durante la fase di estensione, un ulteriore trattamento con alemtuzumab se avessero presentato almeno una recidiva o almeno due lesioni nuove o più estese a livello cerebrale o del midollo spinale.
    I risultati intermedi relativi al secondo anno di estensione dello studio, dopo i due anni degli studi pivotal, evidenziano che:
    – a distanza di quattro anni, i tassi annualizzati di recidive per i pazienti che hanno ricevuto alemtuzumab negli studi CARE-MS I e CARE-MS II erano, rispettivamente, 0.14 e 0.23, valori comparabili ai tassi annualizzati di recidive dei pazienti che avevano ricevuto alemtuzumab negli studi pivotal
    – durante il quarto anno, il 74% dei pazienti dello studio CARE-MS I ed il 66% dello studio CARE-MS II ha migliorato o stabilizzato la disabilità secondo la Scala EDSS (Expanded Disability Status Scale)
    – durante il quarto anno, rispettivamente l’83% ed il 76% dei pazienti trattati con alemtuzumab negli studi pivotal, non ha registrato un accumulo della disabilità sostenuta per sei mesi – ossia un peggioramento nella loro disabilità prolungato per sei mesi consecutivi durante i quattro anni di osservazione
    – circa il 70% dei pazienti trattati con alemtuzumab negli studi pivotal non ha ricevuto un terzo ciclo di trattamento durante il terzo ed il quarto anno.

    “La sclerosi multipla è una malattia devastante e i pazienti continuano ad avere bisogno di nuove opzioni di trattamento più efficaci. Questi nuovi dati danno ulteriore forza al potenziale innovativo di alemtuzumab”, afferma il Presidente di Genzyme e CEO, David Meeker, M.D. “È un risultato straordinario vedere che i suoi effetti positivi si mantengono nel tempo.”
    Sono stati presentati anche i dati di sicurezza relativi al secondo anno di estensione dello studio. Nessun nuovo rischio è stato individuato. Come già evidenziato, ci sono stati due decessi nello studio di estensione: uno causato da sepsi e l’altro presumibilmente accidentale e considerato non correlato al trattamento dello studio. Nel corso dei quattro anni di trial, circa il 2% dei pazienti trattati con alemtuzumab negli studi pivotal ha sviluppato trombocitopenia immune (ITP), che in tutti i casi si è risolta dietro specifico trattamento. Il monitoraggio dei pazienti per la precoce evidenziazione di potenziali malattie autoimmuni è previsto in tutti gli studi clinici di Genzyme con alemtuzumab.
    Gli eventi avversi più comuni associati al trattamento sono risultati reazioni legate all’infusione (mal di testa, rash, febbre, nausea, affaticamento, orticaria, insonnia, prurito, diarrea, brividi, vertigini e rossore), infezioni (delle alte vie respiratorie e del tratto urinario) e disturbi tiroidei. Nei pazienti trattati con alemtuzuamb possono presentarsi malattie autoimmuni (comprese trombocitopenia autoimmune, altre citopenie, glomerulonefriti e tiroiditi autoimmuni) e infezioni gravi. Per supportare la precoce individuazione e tempestiva gestione di tali eventi avversi, è stato predisposto un esauriente programma di gestione del rischio che comprende specifiche iniziative di formazione ed il monitoraggio periodico dei pazienti.

    Informazioni su studio clinico CARE-MS
    Il programma di sviluppo clinico di alemtuzumab ha compreso due studi pivotal randomizzati di Fase III che hanno comparato il trattamento con alemtuzumab rispetto al trattamento con interferone beta-1a (Rebif®) ad alto dosaggio, somministrato per iniezione sottocutanea in pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente attiva, non sottoposti a precedente trattamento (CARE-MS I) o che avevano avuto almeno una recidiva durante la terapia pregressa (CARE- MS II), nonché studi di estensione ancora in corso. Nello studio CARE-MS I, alemtuzumab ha mostrato di essere significativamente più efficace rispetto ad interferone beta-1a nel ridurre i tassi di recidiva; la differenza osservata nel rallentamento della progressione della disabilità non ha invece raggiunto la soglia di significatività. Nello studio CARE-MS II, alemtuzumab ha mostrato di essere significativamente più efficace rispetto ad interferone beta-1a nella riduzione del tasso annualizzato di recidive e l’accumulo di disabilità è risultato significativamente rallentato nei pazienti trattati con alemtuzumab rispetto ai pazienti trattati con interferone beta-1a.

    Informazioni su alemtuzumab
    Alemtuzumab è supportato da un programma di sviluppo clinico completo ed esteso che ha coinvolto circa 1.500 pazienti per un totale di circa 5.400 pazienti-anno di follow-up. La dose raccomandata di alemtuzumab è 12 mg con una somministrazione mediante 2 cicli di trattamento annuali. Il primo ciclo di trattamento viene somministrato con infusione endovenosa per 5 giorni consecutivi, e il secondo ciclo viene somministrato per 3 giorni consecutivi 12 mesi dopo il primo.
    Alemtuzumab è approvato nell’Unione Europea, in Australia, Brasile, Canada, Messico, Argentina, Cile e Guatemala. Alemtuzumab non è attualmente approvato negli Stati Uniti. La Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha accettato la ripresentazione della richiesta di approvazione di alemtuzumab e Genzyme prevede una risposta da parte della FDA nell’ultimo trimestre 2014. Le richieste di approvazione di alemtuzumab sono in fase di esame da parte delle autorità regolatorie di diversi Paesi.
    Alemtuzumab è un anticorpo monoclonale che interagisce in modo selettivo con la CD52, una proteina presente in grandi quantità sulla superficie delle cellule T e B. Il trattamento con alemtuzumab determina la deplezione delle cellule T e B circolanti, ritenute responsabili del dannoso processo infiammatorio tipico della sclerosi multipla. Alemtuzumab esercita un effetto minimo sulle altre cellule immunitarie. L’effetto antinfiammatorio acuto di alemtuzumab è seguito immediatamente dalla comparsa di uno schema distintivo di ripopolamento delle cellule T e B che si protrae nel tempo, ristabilendo l’equilibrio del sistema immunitario con modalità che riducono potenzialmente l’attività della malattia.

  • Sclerosi multipla, nuovi dati su fingolimod confermano riduzione perdita volume cerebrale

    Sclerosi multipla, nuovi dati su fingolimod confermano riduzione perdita volume cerebrale

    Sclerosi multipla
    Sclerosi multipla

    Boston, 10 settembre 2014 – Novartis ha annunciato oggi che i nuovi dati presentati al Congresso congiunto ACTRIMS-ECTRIMS in corso a Boston, USA rafforzano l’importanza clinica della misurazione della perdita di volume cerebrale nella sclerosi multipla: è stata infatti confermata nei pazienti con sclerosi multipla un’associazione tra il tasso di perdita di volume cerebrale e un rischio aumentato di progressione della disabilità a lungo termine.

    La popolazione “pooled” di pazienti inclusi nella fase core dello studio di fase III FREEDOMS e negli studi di estensione, è stata analizzata e suddivisa in quattro gruppi (quartili) in base alla variazione media del volume cerebrale dall’inizio dello studio fino all’anno 2; l’analisi a 4 anni ha dimostrato che il 24,2% dei pazienti con il tasso più alto di perdita di volume cerebrale a 2 anni andava incontro a una progressione di disabilità confermata a 6 mesi , rispetto al 15,4% dei pazienti con il tasso più basso di perdita di volume cerebrale (p=0.018).
    Un’analisi separata dello studio di estensione con follow-up a lungo termine LONGTERMS ha dimostrato che il tasso di perdita di volume cerebrale nei pazienti trattati con fingolimod è rimasto stabile, durante i 6 anni, con valori tra lo 0.33% e lo 0.46%: un tasso vicino a quello che si può osservare nelle persone sane, mentre il tasso di perdita di volume cerebrale normalmente osservato nelle persone con sclerosi multipla è approssimativamente tra 0.5% e 1.35% ogni anno.
    “Sviluppare dati che permettano alla scienza e alla pratica clinica di fare passi avanti per migliorare la salute dei pazienti fa parte dell’impegno di Novartis. Questi nuovi risultati confermano il rapporto tra perdita di volume cerebrale e progressione della disabilità a lungo termine, a sostegno dell’importanza del significato di questo parametro di malattia”, afferma Vasant Narasimhan, Global Head of Development, Novartis Pharmaceuticals. “I nuovi dati, che mostrano tassi costantemente bassi di perdita di volume cerebrale nei pazienti trattati con fingolimod, sono rassicuranti, considerando la natura cronica e debilitante della patologia”.
    La perdita di volume cerebrale nelle persone con sclerosi multipla ha un decorso circa 3-5 volte più rapido rispetto a quello nelle persone sane e la materia cerebrale persa non può essere recuperata. La perdita di volume cerebrale può esordire precocemente, spesso resta inosservata ed è associata, nei pazienti con SM, ad una perdita di funzionalità fisica e cognitiva (ad esempio la memoria), Le analisi dei dati pooled dello studio di fase III FREEDOMS e degli studi di estensione hanno dimostrato che indipendentemente dal trattamento ricevuto la perdita di volume cerebrale è associata a una futura progressione della disabilità a lungo termine.
    Novartis è impegnata nella ricerca e nello sviluppo di nuove opzioni terapeutiche per soddisfare le esigenze delle persone con sclerosi multipla in ogni fase della malattia, con farmaci innovativi e mirati. Pioniera nel settore delle neuroscienze, Novartis guarda costantemente al futuro: “fingolimod, che ha recentemente raggiunto il risultato di 100.000 pazienti trattati complessivamente, è in sperimentazione anche nella sclerosi multipla primariamente progressiva, nella sclerosi multipla pediatrica e nella polineuropatia infiammatoria demielinizzante cronica”, spiega Paola Castellani, Head of Clinical Development, Medical Affairs & Patient Advocacy, Region Europe Novartis Pharma. “In pipeline ci sono nuove molecole in sperimentazione, come siponimod, ora in fase III di sviluppo clinico, concepita per diventare la prima terapia orale per la sclerosi multipla secondariamente progressiva; Novartis sta esplorando inoltre la linea di ricerca relativa all’interleuchina-17, che ha un ruolo chiave nella sclerosi multipla”.

    La sclerosi multipla
    La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica del sistema nervoso centrale (SNC), che compromette il normale funzionamento del cervello, del nervo ottico e del midollo spinale. L’evoluzione della SM si traduce in una progressiva perdita sia della funzionalità fisica (come la difficoltà a camminare) sia di quella cognitiva (come la difficoltà a svolgere attività mentali, o problemi di memoria). Questo ha un notevole impatto negativo sui circa 2,3 milioni di persone nel mondo affette da SM. La malattia insorge all’inizio dell’età adulta, nella maggior parte dei casi a un’età compresa tra i 20 e i 40 anni. La perdita della funzionalità fisica e cognitiva sono determinate da due tipi di danno che contribuiscono entrambi alla perdita di neuroni e di tessuto cerebrale: lesioni infiammatorie distinte (danno focale) e processi neurodegenerativi infiammatori diffusi (danno diffuso). Il danno focale risulta nella perdita di tessuto cerebrale eclinicamente si manifesta con le ricadute. Il danno diffuso, spesso non osservato e presente già negli stadi iniziali di malattia, è anch’esso associato alla perdita di tessuto cerebrale e contribuisce all’accumulo di disabilità.

  • Sclerosi multipla: annunciato il risultato di 100mila pazienti trattati con fingolimod

    Sclerosi multipla: annunciato il risultato di 100mila pazienti trattati con fingolimod

    Sclerosi multipla
    Sclerosi multipla

    Origgio, 2 settembre 2014 – Novartis ha recentemente annunciato che fingolimod, farmaco orale per la sclerosi multipla, ha raggiunto e superato il risultato di 100.000 pazienti trattati in tutto il mondo. Fingolimod è la prima tra le terapie orali per la sclerosi multipla in grado di modificare il corso della malattia (DMT, disease modifying therapy) ad annoverare 100.000 pazienti trattati complessivamente negli studi clinici e nella fase successiva all’immissione in commercio.

    Questo risultato sottolinea la crescente esperienza clinica del farmaco, che ha raggiunto un’esposizione complessiva pari a oltre 147.000 anni-paziente e che nell’arco di oltre 10 anni di trial clinici e attività post-marketing è stato prescritto da oltre 10.000 medici in tutto il mondo.
    “Fingolimod vanta ormai circa dieci anni di esperienza clinica e le evidenze sulla sua efficacia e tollerabilità sono consolidate e arrivano da studi clinici registrativi che sono in fase di estensione”, afferma Carlo Pozzilli, Professore Ordinario di Neurologia, Sapienza Università di Roma e Responsabile del Centro Sclerosi Multipla, Azienda Ospedaliera “S. Andrea”, Roma. “I risultati a dieci anni dimostrano che fingolimod è in grado di rallentare la progressione della malattia. La Risonanza Magnetica ha evidenziato la riduzione di nuove lesioni e il rallentamento del processo di atrofia cerebrale”.
    Fingolimod, disponibile in Italia dal 2012, è il primo DMT orale ad aver dimostrato di agire su tutti e quattro i principali parametri di misurazione della SM (tasso di recidiva, lesioni alla RMN, progressione della disabilità e perdita di volume cerebrale) come hanno confermato anche i dati presentati recentemente in occasione del congresso AAN (American Academy of Neurology).
    Agire su tutti questi parametri di valutazione mediante un trattamento efficace e un’efficiente gestione della malattia è importante per migliorare il decorso della malattia nei pazienti con SM.
    Il favorevole profilo beneficio/rischio di fingolimod è stato ulteriormente convalidato nelle scorse settimane con l’approvazione, da parte della Commissione Europea, dell’allargamento dell’indicazione per fingolimod nella sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) che ora comprende anche i pazienti adulti che non hanno risposto alla terapia con un qualsiasi DMT, inclusi i DMT orali recentemente approvati, avallando il recente parere positivo del CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Comitato per i Medicinali per Uso Umano).

    Al momento dell’approvazione da parte dell’Unione Europea, nel 2011, l’indicazione di fingolimod riguardava pazienti adulti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) altamente attiva che non avevano risposto al trattamento con beta-interferoni, o che soffrivano di una forma di SM grave e a rapida evoluzione.
    Attualmente fingolimod è approvato in 80 Paesi. I dati di efficacia e sicurezza che vanno accumulandosi continuano ad avallare il profilo beneficio/rischio positivo di fingolimod.

    La sclerosi multipla
    La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica del sistema nervoso centrale (SNC), che compromette il normale funzionamento del cervello, del nervo ottico e del midollo spinale. L’evoluzione della SM si traduce in una progressiva perdita sia della funzionalità fisica (come la difficoltà a camminare) sia di quella cognitiva (come la difficoltà a svolgere attività mentali, o problemi di memoria). Questo ha un notevole impatto negativo sui circa 2,3 milioni di persone nel mondo affette da SM8. La malattia insorge all’inizio dell’età adulta, nella maggior parte dei casi a un’età compresa tra i 20 e i 40 anni9.
    La perdita della funzionalità fisica e cognitiva è determinata da due principali tipi di danno, che entrambi contribuiscono all’estesa perdita di neuroni (le cellule nervose presenti nel cervello e nel midollo spinale, i cui compito è quello di trasmettere impulsi): lesioni infiammatorie distinte (danno focale) nel cervello che dal punto di vista clinico possono manifestarsi sotto forma di ricadute; e danno progressivo, più diffuso, che inizia precocemente nel corso della malattia e provoca una crescente perdita di tessuto cerebrale, inclusi i neuroni, e che nel corso del tempo si associa ai problemi sia fisici sia cognitivi.

  • Sla, studio italiano scopre diagnosi precoce con la Pet

    Sla, studio italiano scopre diagnosi precoce con la Pet

    Sclerosi multipla
    Sclerosi multipla

    Torino, 26 agosto 2014 – Diagnosticare la Sla precocemente oggi si può. In questi giorni si sta parlando molto di questa malattia, diventata protagonista dei media e dei social grazie alle docce ghiacciate di personaggi del mondo dello spettacolo e della politica. La buona notizia di oggi è che è pubblicato sulla rivista Neurology uno studio tutto italiano a cui hanno preso parte Marco Pagani, ricercatore dell’Istituto di Scienze e tecnologie della cognizione del Cnr di Roma, Adriano Chiò, direttore del Centro Sla dell’ospedale Molinette della Città della Salute di Torino e del Dipartimento di Neuroscienze dell’Università di Torino, e Angelina Cistaro, ricercatrice del Centro torinese Pet Irmet.

    Lo studio ha dimostrato che la Sla, la sclerosi laterale amiotrofica, può essere diagnosticata con alcuni mesi di anticipo grazie ad un esame di tomografia ad emissione di positroni, la Pet, con un tracciante analogo al glucosio (18F-Fdg), che di solito viene utilizzato nella pratica clinica dai centri di medicina nucleare. La percentuale di diagnosi della malattia è del 95%.
    Questa scoperta rappresenta un passo importante nella diagnosi precoce della malattia, che finora poteva essere diagnosticata soltanto con l’indagine clinica e metodiche neurofisiologiche che richiedevano un lungo periodo di osservazione.

  • Studio Hiv, sieropositivi meno a rischio di sviluppo sclerosi multipla

    Studio Hiv, sieropositivi meno a rischio di sviluppo sclerosi multipla

    hivChi ha contratto l’Hiv avrebbe meno probabilità di sviluppare la sclerosi multipla. A questo risultato sarebbe giunto uno studio che potrebbe portare ad una nuova cura per questa malattia. Sappiamo che la sclerosi multipla è una malattia autoimmune che colpisce di solito le donne intorno ai 30 anni, con sintomi neurologici, tra cui la cecità, paralisi e perdita di sensibilità. Ad oggi non vi è alcuna cura conosciuta.

    I risultati della ricerca, condotta da un medico di Sydney, Julian Gold, hanno permesso di scoprire che le persone sieropositive avrebbero il 60% in meno di probabilità di sviluppare la sclerosi multipla. Julian Gold ha guidato un gruppo di ricerca che ha rintracciato tutti i 21.000 pazienti con Hiv che erano stati dimessi dagli ospedali inglesi tra il 1999 e il 2011 e li ha comparati con un gruppo di controllo di 5 milioni di pazienti dimessi senza HIV.

    In media, 18 delle 21.000 persone sieropositive dovrebbero aver sviluppato la sclerosi multipla, ma ne è emerso che si erano verificati solo sette casi, rendendo l’effetto protettivo del virus HIV la più grande influenza nota di una malattia piuttosto che un altro.
    La ricerca, pubblicata sul Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry , lascia però ancora aperta la questione se sia l’Hiv stesso che protegge contro la sclerosi multipla, o se gli antiretrovirali che i pazienti sieropositivi assumono per curare la loro malattia siano efficaci anche contro questa malattia.