L’annuale congresso dell’American Society of Hematology (ASH) ha fatto da palcoscenico per la presentazione di dati straordinari relativi a CASGEVY® (exa-cel), la terapia rivoluzionaria sviluppata da Vertex Pharmaceuticals. I risultati dimostrano un impatto duraturo per pazienti con anemia falciforme (SCD) e beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), condizioni debilitanti che compromettono significativamente la qualità della vita.
I benefici clinici di exa-cel
Grazie a oltre cinque anni di follow-up nei pazienti trattati, gli studi CLIMB-111 e CLIMB-121 hanno mostrato risultati straordinari:
- Il 93% dei pazienti con SCD è risultato libero da crisi vaso-occlusive (VOC) per almeno un anno.
- Il 98% dei pazienti con TDT ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni per almeno 12 mesi consecutivi.
Questi dati evidenziano il potenziale di exa-cel nel migliorare non solo i parametri clinici, ma anche la qualità della vita, con progressi significativi nel benessere fisico, emotivo e sociale dei pazienti.
Sicurezza e tecnologia innovativa
Exa-cel, basato sulla tecnologia CRISPR/Cas9, utilizza un editing genetico ex vivo per stimolare la produzione di emoglobina fetale (HbF), riducendo o eliminando la necessità di trasfusioni e crisi dolorose. Il profilo di sicurezza si conferma coerente con le aspettative dei trapianti autologhi di cellule staminali ematopoietiche.
Accesso globale a exa-cel
Ad oggi, exa-cel è approvato in diverse nazioni, tra cui Stati Uniti, Unione Europea, Canada e Arabia Saudita, con piani per estendere la disponibilità ad altri Paesi. Più di 45 centri di trattamento sono stati attivati, mentre accordi innovativi come quello stipulato con i Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) negli Stati Uniti garantiscono un accesso più ampio e sostenibile per i pazienti.
Nuove frontiere per la ricerca e la cura
Vertex continua a investire nell’innovazione per affrontare malattie gravi come fibrosi cistica, diabete di tipo 1 e dolore neuropatico, confermandosi leader nella biotecnologia globale.
Exa-cel rappresenta una pietra miliare nella medicina, offrendo ai pazienti una cura una tantum con benefici che potrebbero durare una vita intera.