MSD annuncia i risultati positivi dello Studio STELLAR di fase 3 che ha valutato sotatercept per il trattamento di adulti con Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH)

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Sotatercept ha dimostrato un miglioramento significativo della capacità di esercizio fisico e degli outcome secondari chiave rispetto al placebo quando aggiunto alla terapia standard

Roma, 14 ottobre 2022 – MSD, nota come Merck negli Stati Uniti e in Canada, ha annunciato i primi risultati positivi dello studio STELLAR di fase 3 che ha valutato la sicurezza e l’efficacia di sotatercept, una proteina di fusione del recettore dell’attivina di tipo IIA-Fc (ActRIIA-Fc) in fase di sviluppo clinico, valutata in aggiunta alla terapia standard per il trattamento dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) (gruppo 1 dell’OMS).

Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario di efficacia, dimostrando un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo del test del cammino in 6 minuti (6MWD, che misura la distanza percorsa dai pazienti in 6 minuti) dal basale a 24 settimane. Otto dei nove outcome secondari di efficacia hanno raggiunto risultati statisticamente significativi, inclusa la percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un miglioramento del parametro multicomponente, definito come miglioramento del 6MWD, miglioramento del livello del peptide natriuretico di tipo pro-B N-terminale (NT-proBNP) e miglioramento o mantenimento della Classe Funzionale II (CF) OMS, il tempo al decesso o peggioramento clinico (TTCW). Il punteggio del dominio del questionario PAH-SYMPACT®, che valutava l’impatto cognitivo/emotivo che è stato valutato come nono e ultimo outcome secondario, non ha raggiunto la significatività statistica. Il profilo di sicurezza generale di sotatercept nello studio STELLAR era in linea con quanto osservato nella Fase 2. I risultati dello studio saranno presentati in un prossimo congresso scientifico.

Nello studio STELLAR di fase 3 sotatercept, aggiunto alla terapia standard attualmente approvata, ha mostrato un risultato significativo dell’outcome primario di efficacia nel miglioramento della distanza percorsa a piedi in 6 minuti, dal basale a 24 settimane. I risultati degli outcome secondari di efficacia, incluso un beneficio nel tempo al peggioramento clinico dei pazienti, sono particolarmente rilevanti“, ha affermato il dottor Dean Y. Li, presidente di Merck Research Laboratories. “Riteniamo che i risultati osservati nello studio STELLAR mostrino il potenziale di sotatercept nel trasformare il trattamento dei pazienti con PAH. Ci stiamo muovendo rapidamente, a livello regolatorio, per rendere disponibile questa terapia sperimentale ai pazienti“.

Lo studio STELLAR

STELLAR (NCT04576988) è uno studio registrativo di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, a gruppi paralleli progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia di sotatercept rispetto al placebo, come terapia aggiuntiva allo standard di cura per il trattamento degli adulti con Ipertensione Arteriosa Polmonare (gruppo 1 dell’OMS). L’endpoint primario è la capacità di esercizio, misurata in 6 minuti a piedi (6MWD) 24 settimane dopo l’inizio del trattamento. Sono state valutate nove misure di outcome secondarie: percentuale di partecipanti che hanno ottenuto un miglioramento del parametro multicomponente (costituito da miglioramento del 6MWD, miglioramento del livello del peptide natriuretico di tipo N-terminale pro-B (NT-proBNP) e miglioramento o mantenimento della Classe Funzionale II dell’OMS); variazione rispetto al basale delle Resistenze Vascolari Polmonari (PVR); variazione rispetto al basale dei livelli di NT-proBNP; percentuale di partecipanti che sono migliorati nella Classe Funzionale OMS; tempo al decesso o al primo verificarsi di un evento di peggioramento clinico (TTCW); percentuale di partecipanti che hanno mantenuto o raggiunto un punteggio di rischio basso utilizzando il French Risk Score semplificato; la variazione dal basale dei punteggi dei domini impatto fisico, sintomi cardiopolmonari e impatto cognitivo/emotivo del questionario PAH-SYMPACT.

Informazioni sull’Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH)

L’Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) è una malattia rara dei vasi sanguigni, progressiva e ad alto rischio di mortalità, caratterizzata dalla costrizione delle piccole arterie polmonari e da un’elevata pressione sanguigna nella circolazione polmonare. Attualmente, si stima che circa 40.000 persone negli Stati Uniti e 30.000 nell’Unione Europea sono affette da PAH e, per molti pazienti, la malattia progredisce rapidamente nonostante l’attuale standard di cura. La PAH provoca uno sforzo significativo sul cuore, portando una limitazione dell’attività fisica, insufficienza cardiaca e ridotta aspettativa di vita. Il tasso di mortalità a 5 anni per i pazienti con PAH è di circa il 43%.

Informazioni su sotatercept

Sotatercept è una proteina di fusione sperimentale del recettore dell’attivina di tipo IIA-Fc (ActRIIA-Fc), potenzialmente first in class, in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti adulti con Ipertensione Arteriosa Polmonare (gruppo 1 dell’OMS). Sotatercept è stato sviluppato per ripristinare l’equilibrio tra segnali pro-proliferativi (mediati da ActRIIA/Smad2/3) e antiproliferativi (mediati da BMPRII/Smad1/5/8) associati con il rimodellamento della parete delle arterie polmonari e del ventricolo destro.

Sotatercept ha ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration (FDA) e quella di Priority Medicines da parte dell’EMA (European Medicines Agency) per il trattamento della PAH.

MSD detiene i diritti di esclusiva su sotatercept nell’area dell’Ipertensione Polmonare grazie all’acquisizione di Acceleron Pharma Inc. Sotatercept è oggetto di un accordo commerciale con Bristol Myers Squibb.

MSD ITALIA

MSD è la consociata italiana di Merck & Co[1]., azienda farmaceutica multinazionale fondata 131 anni fa e leader mondiale nel settore della salute.

Nel 2020, MSD ha investito 13,6 miliardi di dollari in attività di Ricerca & Sviluppo (circa il 28% del fatturato), grazie ai suoi 16.700 ricercatori. Testimonianza di questo impegno in R&S sono i sei Premi Nobel per la Medicina assegnati a ricercatori MSD, l’ultimo dei quali, nel 2015, al Prof. William C. Campbell per la scoperta dell’ivermectina, la molecola per la cura della cecità fluviale (oncocercosi).

Con la sua ricerca nel campo della immunoncologia e i suoi oltre 1.700 clinical trial in corso, MSD sta trasformando i paradigmi di cura nella lotta ai tumori. Da più di 100 anni, MSD scopre e sviluppa vaccini per proteggere bambini, adolescenti e adulti da numerose e gravi patologie.

MSD, inoltre, vanta una lunga storia di innovazione terapeutica nella prevenzione e nel trattamento delle infezioni di origine batterica (AMR), virale (HIV, CMV) e fungina ed è una delle poche aziende che ancora investe nella R&S di nuovi antibiotici e promuove la antimicrobial stewardship per contrastare l’AMR.

MSD, infine, non solo investe fortemente in R&S per la scoperta di nuove terapie per il diabete, ma ha un impegno e programmi distintivi per aumentare l’aderenza alla terapia e ridurre sprechi e inefficienze.

MSD è orgogliosa del suo impegno nella Responsabilità Sociale dove arriva ad erogare ogni anno 3,1 miliardi di dollari.

La scoperta del Prof. Campbell ha dato vita, nel 1987, al “Mectizan Donation Programme”, la più grande partnership pubblico-privato per l’eradicazione della cecità fluviale a livello globale. A partire dal 1987, MSD distribuisce gratuitamente il farmaco a tutti coloro che ne hanno bisogno, per un valore superiore ai 5 miliardi di dollari.

L’Azienda ha anche lanciato il programma decennale “MSD for Mothers” con il quale, grazie ad uno stanziamento di 500 milioni di dollari, intende contribuire a ridurre la mortalità materno-infantile a livello globale.

Inoltre, MSD ha collaborato in partnership con OMS, MSF e altre organizzazioni internazionali per fronteggiare l’epidemia di di Ebola Zaire nella Repubblica Democratica del Congo sviluppando il vaccino. Lo scorso 12 novembre, la Commissione Europea ha concesso a MSD l’autorizzazione all’immissione in commercio al vaccino per l’immunizzazione attiva di soggetti con età > o = a 18 anni per proteggere contro la malattia causata dal virus Ebola Zaire.

MSD si è impegnata nella ricerca e sviluppo di una risposta efficace alla pandemia COVID-19, attraverso lo sviluppo del primo farmaco antivirale orale (molnupiravir).

In Italia, MSD è presente da 66 anni, con quasi 1.000 dipendenti e forti investimenti in Ricerca, non solo per studi clinici condotti nel Paese (160 studi clinici con 8700 centri coinvolti ed investimenti, nel 2021, superiori a 64 milioni di Euro), ma anche per iniziative a sostegno della ricerca indipendente (oltre 40 milioni di dollari in erogazioni liberali).

Per aiutare Istituzioni, Pazienti e Cittadini a fronteggiare il momento emergenziale dell’epidemia COVID-19, MSD Italia si è impegnata in una Maratona di solidarietà attraverso donazioni per un valore totale di 2,5 milioni di euro, fornendo servizi di tecno-assistenza, acquistando DPI e macchinari per le strutture ospedaliere e attraverso la donazione di giornate lavorative da parte dei Dipendenti.

MSD Italia è stata premiata, per cinque anni consecutivi, come Best Digital Healthcare Company in Italia e come Società Leader per la CSR.

[1]L’azienda è conosciuta come MSD in tutto il mondo, ad eccezione di Stati Uniti e Canada, dove opera con il nome di Merck & Co


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