Nuovi trattamenti per la colangite biliare primitiva (PBC)
Elafibranor (Iqirvo®), il primo agonista dei recettori PPAR approvato in Europa, ha mostrato efficacia e sicurezza fino a tre anni nei pazienti con PBC. Gli studi evidenziano benefici sui sintomi di prurito e fatigue, oltre a miglioramenti nei marcatori della fibrosi epatica. Questi risultati, basati su un’analisi dello studio ELATIVE, suggeriscono un impatto positivo sulla qualità della vita dei pazienti.
Secondo il dottor Kris Kowdley, ricercatore principale dello studio: “Elafibranor offre una riduzione significativa del prurito e della fatigue, sintomi debilitanti per chi vive con la PBC.”
Progressi nelle terapie per PFIC e ALGS
Ipsen ha presentato nuovi dati su odevixibat, approvato come Bylvay® per la PFIC e come Kayfanda® per l’ALGS. Gli studi dimostrano:
- Riduzione sostenuta del prurito e dei livelli di acidi biliari sierici.
- Miglioramenti nei parametri di crescita, come altezza e peso, e nella qualità del sonno.
Il dottor Richard J. Thompson ha sottolineato che i benefici di odevixibat si mantengono nel tempo, migliorando la gestione delle patologie.
L’impegno di Ipsen per le malattie colestatiche rare
Sandra Silvestri, Chief Medical Officer di Ipsen, ha dichiarato: “Siamo solo all’inizio del nostro lavoro per migliorare la vita delle persone affette da malattie colestatiche rare. I dati presentati su elafibranor e odevixibat sono fondamentali per la comunità scientifica e per i pazienti.”
Focus sulle malattie: PBC, PFIC e ALGS
- PBC: Malattia autoimmune che colpisce principalmente le donne, causando fibrosi epatica e distruzione dei dotti biliari. Sintomi principali: prurito e affaticamento.
- PFIC: Malattia genetica rara che porta all’accumulo di acidi biliari nel fegato, con conseguente danno epatico.
- ALGS: Patologia genetica che colpisce più organi, con il prurito tra i sintomi più debilitanti.
Innovazione nei trattamenti: elafibranor e odevixibat
- Elafibranor agisce sui recettori PPAR, regolando acidi biliari, infiammazione e fibrosi.
- Odevixibat, un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari, è una terapia non sistemica con benefici documentati sul prurito e sui marcatori sierici.
Ipsen continua a investire nella ricerca per offrire soluzioni innovative per i pazienti affetti da malattie rare.
