Una nuova speranza per chi convive con l’angioedema ereditario
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha dato il via libera a garadacimab, una terapia innovativa per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario (HAE). Il farmaco, sviluppato da CSL, è un anticorpo monoclonale ricombinante che inibisce il fattore XIIa, elemento chiave nella cascata che provoca gli attacchi HAE.
La decisione finale della Commissione Europea è attesa nel primo trimestre del 2025 e, se approvata, garadacimab sarà disponibile in tutti i Paesi dell’Unione Europea come trattamento profilattico mensile per adulti e adolescenti dai 12 anni in su.
Come funziona garadacimab
A differenza delle terapie attuali, che agiscono su mediatori situati a valle del processo, garadacimab blocca l’attivazione del fattore XIIa alla base della cascata infiammatoria. I risultati del trial clinico di fase III VANGUARD hanno mostrato che il 62% dei pazienti trattati non ha avuto attacchi, con una riduzione dell’86,5% degli attacchi rispetto al placebo.
Un’ulteriore analisi dello studio di estensione ha confermato l’efficacia e la sicurezza del farmaco nel lungo termine, con una riduzione significativa degli attacchi mantenuta per una mediana di oltre 13 mesi.
L’impegno di CSL nella lotta all’HAE
Con oltre 40 anni di esperienza nel supporto alla comunità HAE, CSL si è distinta per aver introdotto terapie innovative come il C1-inibitore derivato dal plasma umano, passando dalla somministrazione endovenosa a quella sottocutanea. Con garadacimab, CSL punta a offrire una soluzione che potrebbe liberare i pazienti dai sintomi dell’angioedema ereditario.
“Lavoriamo per migliorare la vita delle persone con HAE e soddisfare le loro esigenze con proposte terapeutiche sempre più avanzate”, ha dichiarato Oliver Schmitt, Amministratore Delegato di CSL Behring Italia.
Cos’è l’angioedema ereditario?
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce circa una persona su 10.000-50.000. È causata da una carenza o disfunzione del C1-inibitore. Questa condizione provoca un accumulo di fluidi nei tessuti, con conseguenti gonfiori dolorosi che possono interessare il volto, la laringe, l’addome e altre aree. Senza trattamento, gli attacchi di HAE possono essere letali, soprattutto se coinvolgono le vie respiratorie.
Una prospettiva di cambiamento
L’approvazione di garadacimab rappresenta una nuova frontiera nella gestione dell’angioedema ereditario, offrendo una terapia efficace e sicura, che potrebbe cambiare la vita di migliaia di pazienti.
